La Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. (FDA) otorga aprobación acelerada a Biogen ALS
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Un peatón pasa frente a la sede de Biogen Inc en Cambridge, Massachusetts, el lunes 7 de junio de 2021.
Adam Glanzmann | bloomberg | imágenes falsas
La Administración de Alimentos y Medicamentos otorgó el martes la aprobación acelerada Biogentofersen, que trata una forma rara pero grave de la enfermedad conocida como ELA.
La aprobación acelerada es una designación de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés) que aprueba los medicamentos más rápido si satisfacen una necesidad médica no cubierta para afecciones graves. Requiere la aprobación de Biogen y su co-desarrollador eunice Seguir estudiando Tofersin y comprobar sus beneficios clínicos.
Si un ensayo posterior confirma estos beneficios, la Administración de Drogas y Alimentos podría otorgar la aprobación convencional del fármaco.
La Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. (FDA) dijo que su decisión se basó en los resultados de ensayos mixtos de última etapa publicados en 2021, que indicaron que la tofersina redujo significativamente una proteína clave llamada neurofilamento ligero. Esta proteína está relacionada con el riesgo de enfermedad de desgaste cerebral.
“Es razonablemente probable que los resultados predigan beneficios clínicos para los pacientes”, dijo la agencia en un comunicado de prensa.
El mes pasado, un panel independiente de asesores de la Administración de Drogas y Alimentos votó de manera similar que el efecto de Twiversin en las fibras nerviosas podría producir un beneficio clínico para los pacientes con ELA.
El director ejecutivo de Biogen, Chris Fibacher, dijo en un comunicado que la decisión de la FDA es “un momento crucial en la investigación de la ELA”.
“Por primera vez, obtuvimos el consenso de que el neurofilamento se puede usar como un indicador sustituto que es razonablemente probable que prediga el beneficio clínico en SOD1-ALS”, dijo Fibacher. “Creemos que este importante avance científico acelerará el desarrollo de fármacos innovadores para la ELA”.
La ELA, comúnmente conocida como enfermedad de Lou Gehrig, es una enfermedad neuromuscular progresiva y fatal que provoca la ruptura de las células nerviosas en el cerebro y la médula espinal con el tiempo.
Tofersen se dirige específicamente a una forma de ELA en personas que tienen mutaciones en un gen específico, que se transmiten de generación en generación dentro de las familias.
Estas mutaciones pueden hacer que una proteína llamada SOD1 se acumule hasta niveles tóxicos, dañando el sistema nervioso y provocando el desarrollo de ELA.
Un ensayo de fase III encontró que los pacientes tratados con btoversin tenían niveles de proteína SOD1 entre un 26 % y un 38 % más bajos que los que recibieron un placebo.
Estos niveles de proteína SOD1 son “evidencia indirecta” de que el tofersen se dirige a la forma rara de ELA, dijo Stephanie Fradit, jefa de desarrollo de ELA en Biogen.
Pero Fradette anotó que SOD1 “no nos dice nada sobre su impacto en la progresión de la enfermedad”.
Dijo que las suturas neurales están estrechamente relacionadas con la progresión de la enfermedad y la supervivencia general del paciente.
“Los cables neurales son una herramienta para ver cuánta neurodegeneración está ocurriendo incluso antes de que alguien muestre signos y síntomas clínicos de ELA”, dijo a CNBC. Está directamente relacionado con la supervivencia.
El ensayo encontró que los pacientes tratados con tofersen experimentaron una reducción del 55 % en los niveles de NfL en la semana 28 del estudio. Pero hubo un aumento promedio del 12 % en los niveles de NfL en las personas que recibieron un placebo.
Según Fradit, el fracaso de Touverson para retrasar la progresión de la enfermedad en el ensayo puede deberse a limitaciones en la forma en que se diseñó el estudio. Dijo que la duración del ensayo fue de 28 semanas, lo que puede no ser tiempo suficiente para monitorear el efecto del fármaco para detener la progresión.
Los estudios en curso sobre la alofersina sugieren que los pacientes se benefician al tomar el fármaco durante un período de tiempo más largo, dijo el Dr. Timothy Miller, el investigador que trabajó en la última etapa del ensayo.
Un gran estudio en pacientes de un ensayo de fase III encontró que aquellos que tomaron alfredgrass vieron mejoras en la fuerza muscular y la función respiratoria después de 52 semanas, según Miller.
Dijo que el juicio de extensión está programado para finalizar en 2024.
Unas pocas miles de personas en todo el mundo han sido diagnosticadas con la rara mutación SOD1, o alrededor del 2% de las 168.000 personas con ELA en todo el mundo, dijo Biogen.
En los Estados Unidos, poco más de 300 personas se ven afectadas por la mutación SOD1.
La mutación SOD1 está asociada con el 20% de los casos que ocurren dentro de las familias.
La aprobación del fármaco podría anunciar una nueva y prometedora área de investigación sobre cómo abordar la causa genética de la ELA. La enfermedad afecta a unas 5.000 personas nuevas en los Estados Unidos cada año.
Investigadores de los Institutos Nacionales de Salud estiman que los casos de esclerosis lateral amiotrófica en todo el mundo aumentarán casi un 70 % a unos 376 000 para 2040.
